成人发病non-5q SMA：日本团队发现LRP12重复扩增新线索
日本团队在8个成人发病non-5q SMA家系中的6个发现LRP12 CGG重复扩增。本文区分遗传诊断研究与治疗结论。
→2026.10.16｜委员会同意・手续待完成｜Stemirac正式批准
2026.10.15｜观察性研究｜心衰出院时UACR与心肾风险
2026.10.14｜基础研究｜着丝粒大规模解析与癌症染色体异常
NEW / 2026.10.13 / PRECLINICAL
无针向内耳递送mRNA：豚鼠研究显示降低鼓膜损伤的可能
东京科学大学等使用喷射装置向中耳递送mRNA。研究对象为豚鼠，属于临床前动物研究，并非可用的人体治疗。
Read →NEW / 2026.10.13 / BASIC RESEARCH
东京大学开发3种RNA—蛋白质相互作用分析工具
东京大学以CRISPR/Cas13为基础开发3种RNA—蛋白质相互作用研究工具。属于基础研究，并非诊断、临床试验或获批治疗。
Read →MEDICAL INFORMATION
医疗资讯
汇总LINK MT已完成中文整理的日本医疗、新药、临床研究、国际患者和精准医疗内容。
日本AMED公布8个难病/罕见病全球临床开发项目
AMED 2026年10月5日公布GRiT八个入选项目，涵盖III期、CAR-T、溶瘤病毒等。
→AMED医疗科技挑战：治疗器械与AI SaMD
2026年10月8日发布，截止11月4日。
→特应性皮炎炎症与瘙痒的恶性循环
从皮肤屏障、2型炎症、神经感觉和脂质代谢理解特应性皮炎为何越抓越痒。
→特应性皮炎为什么会越抓越痒？日本团队发现脂质放大通路
德岛大学等发现PLA2G2F产生的P-LPE可能放大特应性皮炎的炎症与瘙痒；属于转化前基础研究，不是新药获批。
→SOD1家族性ALS：从“压低异常蛋白”到“纠正单个碱基”
京都大学CiRA针对两种SOD1突变优化碱基编辑和先导编辑；目前仍是iPS细胞基础研究，不是临床治疗。
→CiRA×苏黎世大学：下一代医疗联合实验室启动
iPS、组织工程和基因/细胞治疗国际合作平台。
→“条件及期限付批准”不是疗效已经完全确证
区分日本再生医疗产品的条件期限批准、正式批准、医保收载和上市后调查。
→肝细胞癌：治疗前FL-GPC3与疗效和预后相关，但还不是临床标准检测
日本102例不可切除肝细胞癌回顾性研究提示治疗前FL-GPC3与疾病控制率、PFS和OS相关，但尚不是获批伴随诊断。
→缺血性心肌病导致的重症心衰
缺血性心肌病重症心衰的病因、标准治疗和日本iPS心肌细胞片的有限适用位置。
→靶向衰老细胞的阿尔茨海默病研究
衰老细胞疫苗与阿尔茨海默病：顺天堂AMED项目｜LINK MT
→50人随机试验：主要肌力指标未改善
肌少症与灭活短双歧杆菌：50人随机试验｜LINK MT
→食管癌CheckMate 648五年随访：纳武利尤单抗联合方案长期获益仍在
国立癌症研究中心公布进展/复发食管鳞癌CheckMate 648五年随访。
→Oveporexton：日本批准的1型发作性睡病新机制药
Oveporexton（日本商品名オーゼイフル）于2026年8月24日在日本获批，用于成人1型发作性睡病。这里区分批准、药价、上市与医院实际使用。
→阿那莫林：新增泊沙康唑禁止联用
PMDA 2026年10月8日正式修订阿那莫林注意事项。
→RiHEART医保收载后首例移植：意义和证据到哪一步？
解读大阪けいさつ病院2026年9月29日实施的RiHEART移植：适应证、条件及期限付批准、8例证据与75例上市后调查。
→给mRNA装上“双重开关”：癌细胞选择性＋光照控制
东京大学在细胞与小鼠肿瘤模型中验证双重控制mRNA递送；尚未进入人体临床。
→更难通过胎盘的ARB候选药
妊娠高血压与低胎盘转移ARB：东京大学临床前研究｜LINK MT
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