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日本AMED公布8个难病/罕见病全球临床开发项目

这是“研发支持入选”,不是药物获批。真正值得看的是:多项日本项目正在向国际多中心临床试验推进。

8个项目进入GRiT支持

AMED从25项申请中选出8项,涉及Pendred综合征/DFNB4的西罗莫司颗粒、胆道癌LAT1抑制剂、复发/难治AML/MDS、稀有软组织肿瘤溶瘤病毒、T细胞肿瘤抗CCR4 CAR-T等。

为什么值得关注

其中多项明确以国际III期或国际共同开发为目标,意味着后续值得继续追踪参与国家、研究中心、患者入组与监管进展。

不要误读

AMED“采纳/资助”不等于PMDA批准,也不代表患者现在可以直接接受这些治疗。

Official source
Research, clinical trials and approved treatments are presented separately. This page is general information, not individual medical advice.