何が起きたのか
ステミラック注は、患者本人の骨髄液から採取した間葉系幹細胞を培養・増殖して投与する再生医療等製品です。2018年に条件及び期限付承認を受け、製造販売後に有効性・安全性データが収集されてきました。2026年10月15日、薬事審議会の部会が本承認を了承し、厚生労働大臣が翌16日に公表しました。
なぜ重要か
厚生労働省によれば、条件及び期限付承認を受けた再生医療等製品が本承認へ進む初の事例です。日本の再生医療制度が、早期アクセスの後に製造販売後データで再評価されるという仕組みを実際に一巡した点に意味があります。
誰に使われる製品か
従来のPMDA資料では、外傷性脊髄損傷でASIA機能障害尺度A、BまたはCの患者を対象とし、骨髄採取は受傷後31日以内を目安に行うとされています。患者自身の細胞を使うため、一般的な「点滴型の幹細胞治療」と同じものではありません。適応、実施施設、時期、全身状態など厳格な条件があります。
現在の状態：薬事審議会部会の本承認了承／正式承認手続待ち。 「正式承認済み」と書くのはまだ早く、最終的な承認日、効能・効果、使用条件、添付文書は正式資料で再確認が必要です。
患者が誤解しやすい点
歩行機能が改善した事例があるという公表は、すべての患者に同じ結果が得られることを意味しません。損傷部位、重症度、受傷からの時間、リハビリ、合併症などで経過は異なります。海外患者が希望しても、細胞採取の時期や施設要件から現実的に受けられない場合があります。
次に確認すべき資料
正式な承認通知、最新添付文書、最適使用推進ガイドライン、製造販売後データの詳細が公開された時点で、適応と実施可能施設を再確認します。
Official sources / 一次信息