何が発表されたのか
京都大学、慶應義塾大学、東北大学、国立精神・神経医療研究センターなどの研究グループは2026年9月24日、ミトコンドリア機能を高める低分子化合物Mitochonic acid 5（MA-5）をALSモデルと患者由来細胞で検証した研究成果を公表しました。研究成果は2026年9月23日にJCI Insightに掲載されています。
患者由来iPS細胞などで確認されたこと
公表資料では、SOD1変異型ALSモデルのショウジョウバエで運動機能やミトコンドリア関連指標の改善がみられ、ALS患者由来の皮膚線維芽細胞や、患者由来iPS細胞から作製した運動神経細胞でもATP産生やミトコンドリア機能の改善が確認されたとされています。
患者が今すぐ受けられる治療ではない
この研究は、患者への投与で有効性と安全性が確立した臨床試験の結果ではありません。モデル動物や患者由来細胞で得られた知見であり、実際の治療として用いるには、投与方法、安全性、適切な用量、臨床での有効性などを段階的に検証する必要があります。
LINK MTでの位置づけ
ALSやiPS細胞の研究ニュースは期待が大きい領域だからこそ、「細胞・動物で確認されたこと」と「患者が現在受けられる承認治療」を分けて表示します。今回の成果は、ミトコンドリアを標的とするALS治療研究の基盤となる可能性を示した研究として整理します。
重要：本記事は研究情報の整理を目的とし、MA-5をALSの治療として推奨するものではありません。現時点では承認されたALS治療として一般診療に使用できることを意味しません。